▲ 김선영 헬릭스미스 대표가 28일 서울 강서구 마곡동 헬릭스미스 본사에서 열린 기자간담회에서 유전자치료제 엔젠시스 임상 현황과 사업 계획에 대해 설명하고 있다. <사진=성현 기자>

[현대경제신문 성현 기자] 김선영 헬릭스미스 대표가 유전자 치료제 엔젠시스(VM202)의 가치를 10조원 이상으로 평가했다. 10조원 이상의 규모로 엔젠시스 기술이전 계약을 체결하겠다는 의미다.

김선영 대표는 28일 오전 서울 강서구 마곡동 헬릭스미스 본사에서 개최한 기자간담회에서 “2016년과 2017년 외부기관에 의뢰해 엔젠시즈의 가치를 평가한 결과 최소 6조8000억원에서 최대 16조원이란 평가를 받았다”며 “자체적으로는 최소 10조원 이상이라 생각한다”고 밝혔다.

김 대표는 “현재는 임상 3-2상 종료가 멀지 않아 2017년 경과 비슷한 상황”이라며 “그 사이에 헬릭스미스가 보유한 특허는 늘어나고 미국 당뇨환자도 늘어났다”고 설명했다.

또 미국 식품의약국(FDA)이 지난 2018년 엔젠시스를 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 것도 김 대표에게 자신감을 불어 넣었다. 미국에서 RMAT으로 지정된 첫 통증치료제였다.

엔젠시스는 헬릭스미스가 개발한 유전자 치료제다.

헬릭스미스는 엔젠시스를 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제로 출시하기 위해 연구를 이어갔으나 임상 3-1상은 위약(僞藥·placebo)과 약물이 혼용했을 가능성이 발견돼 2019년 9월 중단됐다.

당시 헬릭스미스는 “위약과의 혼용 가능성 때문에 엔젠시스의 효과가 왜곡돼 명확한 결론을 도출하는 것이 불가능하게 됐다”고 밝혔다.

하지만 10여일 뒤 나온 미국 임상 3-1B상에서는 긍정적인 결과가 나왔다.

헬릭스미스는 당뇨병성 신경병증 환자를 대상으로 진행한 미국 임상 3-1B상에서 12개월 안정성과 유효성을 입증했다고 2019년 10월 밝혔다.

이 임상 3-1B상은 앞선 9월에 중단된 임상 3-1상과 다른 것이었다.

헬릭스미스는 앞선 임상 3-1상에 참여한 당뇨병성 신경병증 환자를 대상으로 엔젠시스 첫 투여 후 12개월이 된 시점에서 안전성과 유효성을 조사한 결과 엔젠시스와 위약군 간 이상반응(AE) 빈도와 정도에서 차이가 없었다고 전했다.

임상 결과를 보면 약물에 대한 중대이상반응(SAE)도 관찰되지 않았다. 이상반응이 발생한 피험자 빈도는 엔젠시스군 21.5%, 위약군 25%로였다. 엔젠시스군이 위약군보다 낮은 결과를 보였다.

당시 헬릭스미스 관계자는 “엔젠시스는 약물 투여 후 3일이 지나면 99.9999% 없어지고, 유전자 발현 기간은 2주”라며 “약물이 완전히 없어지고 단백질 발현도 없는 상황에서 엔젠시스의 통증 감소 효과가 8개월 이상 지속됐다”고 설명했다.

이어 “이는 엔젠시스가 신경을 재생하는 효과가 있고 재생의약품이라는 걸 보여준다”고 덧붙였다.

그러나 임상 3-1상 중단 이후 헬릭스미스의 주가가 급락하고 대규모 유상증자, 고위험 사모펀드 투자 등 악재가 이어지면서 지난해 7월에는 소액주주들이 헬릭스미스 경영진들의 해임을 요구, 임시주주총회까지 열렸다.

다만 김선영 대표와 유승신 대표 등 현 경영진에 대한 해임 의안은 특별 결의 요건을 충족하지 못해 부결됐다.

이후 헬릭스미스는 유전자·세포 치료제 위탁개발생산(CDMO) 사업을 시작해 2023년 100억원의 CDMO 매출을 달성하겠다고 발표했으며 미국에서 당뇨병성 신경병증으로 임상 3-2상을 시작했다.

또 근위축성 측삭경화증(루게릭병) 미국·국내 임상 2a상, 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1/2a상 등을 진행 중이다.

올해 1월에는 ‘JP모건 헬스케어 컨퍼런스 2022’에 참가해 유전자치료제 플랫폼 기술과 노하우를 비롯해 엔젠시스 임상개발 현황과 향후 전략을 소개했다.

김 대표는 “임상 3-2상 환자 152명 중 134명을 모집했다”며 “내년 정기주주총회 이전에 3-2상 결과를 발표하는 것이 목표”라고 밝혔다.

또 “엔젠시스의 경쟁제품은 10년 간 보기 힘들 것”이라며 “올해나 내년에 (기술이전) 파트너를 찾아 재무적으로 성장하겠다”고 강조했다.