고인슐린혈증·단장증후군 신약
랩스커버리 플랫폼기술 적용해
“유럽 포함 다국가 임상 진행”

 
 

[현대경제신문 이금영 기자] 한미약품은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀질환을 치료하는 혁신신약 2종의 임상2상을 승인받았다고 21일 밝혔다.

이번에 임상을 승인받은 혁신신약은 최근 JP모건 콘퍼런스에서 발표한 희귀질환 치료 혁신신약 ‘LAPSGlucagon Analog(HM15136)’와 ‘LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’다.

이에 따라 한미약품은 이 두 신약의 글로벌 임상2상을 시작한다.

LAPSGlucagon Analog는 한미약품이 선천성 고인슐린혈증 치료 혁신신약으로 개발 중인 물질이다. 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 세계 최초 주1회 투여 제형으로 만들어지는 지속형 글루카곤 유도체다.

한미약품 랩스커버리는 바이오의약품의 약효를 늘리는 플랫폼 기술이다.

선천성 고인슐린혈증은 2만5천~5만명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 그러나 현재까지 치료제가 없어 부작용을 감수하고 허가 이외의 의약품(off-label drug)을 사용하거나 외과적 수술에 의존하고 있다.

이런 사정 때문에 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 지난 2018년 LAPSGlucagon Analog를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다.

또 올해 EMA는 인슐린 자가면역증후군 희귀의약품으로, FDA는 소아희귀의약품(RPD)으로 추가 지정했다.

한미약품은 “LAPSGlucagon Analog가 기존 글루카곤 약물 대비 용해도와 안정성에서 우수한 효과를 보였다”며 “심각한 저혈당을 보이는 고인슐린혈증 모델에서 투여 후 정상 혈당이 지속해서 유지되는 효과도 확인했다”고 설명했다.

이어 “소아 환자가 포함된 이번 임상에서 혁신적인 성과를 입증할 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.

LAPSGLP-2 Analog(HM15912)는 랩스커버리 플랫폼 기술을 적용해 최장 월1회 투여 제형의 단장증후군 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애로 인한 급격한 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 10만명당 5명 이하(신생아 10만명당 24명꼴)로 발생한다.

환자들은 성장과 생명 유지를 위해 총정맥영양법(위장관을 거치지 않고 대정맥이나 말초혈관을 통해 영양소를 공급하는 방법)을 이용한 인위적 영양 보충에 의존한다.

이러한 총정맥영양법은 하루 10시간 이상 소요돼 정상적 일상생활이 어려우며 장기적으로는 간부전과 혈전증, 감염, 패혈증 등 치명적 부작용을 초래하기도 한다.

한미약품은 “LAPSGLP-2 Analog가 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 극대화해 환자의 영양분 흡수 효율을 높이고 최장 월 1회 투여가 단장증후군 환자들의 삶의 질을 대폭 개선할 것으로 기대한다”고 밝혔다.

미국 FDA와 유럽 EMA는 2019년 LAPSGLP-2 Analog를 단장증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했으며 2020년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)으로도 지정했다.

한미약품은 LAPSGlucagon Analog와 LAPSGLP-2 Analog가 미국 FDA로부터 임상2상 승인을 획득함에 따라 앞으로 유럽 다수 국가들을 포함한 다국가 임상2상을 순차적으로 진행할 계획이다.

안정성과 효능을 분석해 희귀질환 환자들에 대한 임상 치료효과 근거를 지속적으로 확보한다는 방침이다.

권세창 한미약품 사장은 “희귀질환 분야의 혁신신약 개발은 자사 경영 이념인 인간존중과 가치창조를 실천하는 한 방법으로 볼 수 있다”며 “희귀질환 치료제 개발이 미래가치를 결정하는 중요한 이정표가 될 것”이라고 말했다.

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