환자 12명에게 안전성·유효성 확인
“증세 악화 지연·막을 것으로 기대”
[현대경제신문 이금영 기자] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 첫 환자에게 투약했다고 22일 밝혔다.
최병옥 삼성서울병원 신경과 교수팀이 이끄는 임상시험팀은 지난 21일 CMT 임상 환자에 대한 엔젠시스 투여를 시작했다. 이번 임상은 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 엔젠시스의 안전성과 내약성을 평가한다.
헬릭스미스에 따르면 이번 CMT1A 임상은 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 엔젠시스를 주사한다. 이를 통해 CMT 환자에게 근육 조직 재생과 세포 자멸사 억제, 항염증 활성, 항섬유 활성, 신경 보호 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연시키거나 막을 수 있을 것으로 예상한다.
헬릭스미스는 이번 임상을 통해 안전성·유효성 데이터를 확보할 계획이다. 국내 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등에서 글로벌 임상시험을 진행할 예정이다.
헬릭스미스는 “CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로 희귀질환 중에서는 환자 수가 가장 많은 것으로 보고됐다”고 설명했다.
이어 “CMT에는 몇 가지 종류가 있는데 이번 임상 대상인 CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%를 차지한다”며 “국내에는 약 8천명, 전 세계 약 120만명 이상의 환자가 있다고 알려졌지만 아직 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 치료제가 없는 상황”이라고 덧붙였다.
또 “엔젠시스는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA유전자치료제로 지난 15년 동안의 연구와 임상을 통해 간단한 근육주사로 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타낼 수 있음을 밝혀냈다”고 강조했다.
김선영 헬릭스미스 대표이사는 “엔젠시스는 미국 FDA로부터 당뇨병성신경병증(DPN)과 근위축성측삭경화증(ALS)에 대해 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 CMT 환자에게서도 긍정적인 결과를 낼 것으로 기대한다”고 말했다.