한미약품 “FDA, HM15136 희귀의약품 지정”

[현대경제신문 이금영 기자] 한미약품이 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀 소아질병 의약품(Rare Pediatric Disease·RPD)으로 지정됐다.

한미약품은 FDA가 지난 24일 HM15136를 소아에서 발생하는 선천성 고인슐린증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다고 26일 밝혔다.

RPD는 희귀 소아질환을 예방 또는 치료하는 신약 후보물질의 개발을 장려하고자 제정된 FDA 특수 프로그램이다. RPD 지정을 받은 적응증(치료 범위)으로 제품의 판매허가를 받을 경우 Priority Review Voucher(PRV)를 통해 허가 심사가 빠르게 진행된다.

PRV는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리로 다른 제품의 판매허가 절차에서 유용하게 사용할 수 있고 회사 간 PRV 판매·양도도 가능하다.

앞서 HM15136는 지난 2018년 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation·ODD)으로 승인된 데 이어 이번에 RPD로도 추가 지정됐다.

한미약품은 “향후 자사의 혁신신약 후보물질이 FDA의 의약품 신속개발 특수 프로그램 적용을 받을 가능성이 높아졌다”고 설명했다.

선천성 고인슐린증은 신생아와 소아에게 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 희귀질환이다.

신생아 2만5천명에서 5만명당 1명 꼴로 발생하는데 이 중 60% 정도가 생후 1개월 안으로 진단을 받지만 현재까지 허가받은 치료제가 없어 심각한 저혈당에 따른 뇌손상 위험이 큰 상황이다.

HM15136는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사환경에서의 부족한 용해도·안정성을 획기적으로 개선한 세계 최초의 주 1회 투여 글루카곤 후보물질이다.

선천성 고인슐린증 등 만성 저혈당 질환을 앓고 있는 유소아 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있을 것으로 기대받고 있다.

현재 미국에서 비만 적응증으로 임상1상이 진행 중이며 유럽 의약품청(EMA)으로부터 선천성 고인슐린증(2018년), 인슐린 자가면역 증후군(2020년) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

권세창 한미약품 대표이사는 “이로써 개발 중인 혁신신약 파이프라인 중 12건이 FDA와 EMA로부터 희귀약으로 지정받았다”며 “연구개발을 지속해 희귀질환으로 고통받는 유소아를 비롯한 전 세계 환자들의 삶의 질 제고에 기여하겠다”고 말했다.