"FDA 요청사항 해결 가능"…자료 검토 30일 소요
[현대경제신문 이금영 기자] 코오롱티슈진은 20일(이하 한국시간) 미국 식품의약국(Food and Drug Administration·FDA)으로부터 골관절염 유전자치료제 ‘인보사케이주’(이하 인보사·사진)의 크리니컬 홀드(Clinical Hold) 해제와 관련한 보완자료 제출을 요청받았다고 23일 밝혔다.
이는 지난달 23일 코오롱티슈진이 제출한 자료를 미국 FDA가 검토한 후 나온 조치다.
FDA는 지난 5월 인보사의 미국 임상3상에 대해 크리니컬 홀드를 지정하면서 인보사 성분에 대한 특성 분석과 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등을 제출할 것을 요구했다.
이어 20일에는 인보사의 제1액 연골세포(HC)의 특성 분석자료와 인보사 제2액 형질전환세포(TC)의 최초 세포 중 신장세포에만 있는 유전자와 염기서열 분석, 방사선 조사 전·후의 제 2액 TC에 외피 유전자(env gene)를 각각 도입한 후 레트로바이러스 생성 여부에 대한 확인 자료를 보완 요청했다.
인보사 성분 변화 발생 경위와 향후 조치사항에 대한 코오롱티슈진의 답변과 GP2-293세포의 종양원성에 대한 답변에 대해서는 보완 요청이 없었다.
코오롱티슈진은 “FDA가 요청한 자료들은 향후 실험 등을 통해 충분히 해결할 수 있는 내용으로 판단하고 있다”며 “크리니컬 홀드는 지속되나 임상3상 재개여부 검토과정의 절차로 볼 수 있으며 과거에도 추가 보완 자료 제출 등을 통해 해제한 적 있다”고 밝혔다.
이어 “그간 회사의 노력으로 FDA의 요청 사항이 상당부분 해소됐다”며 “이번 FDA의 요청은 자료의 보완을 통해서 향후 임상개발을 재개할 수 있는 기회를 제공한 것”이라고 설명했다.
또, “FDA는 인보사의 가능성을 최대한 객관적이고 과학적으로 검토하고 있는 것으로 안다”며 “인보사 임상3상의 조속한 재개를 위해 계속 노력하겠다”고 강조했다.
코오롱티슈진이 보완자료를 제출하면 FDA는 통상 30일의 검토기간을 거쳐 회신하게 된다.
한편 인보사는 사람 연골세포가 담긴 1액과 연골세포 성장을 돕는 유전자(TGF-β1)를 함유한 2액으로 구성된 주사액이다. 지난 2017년 국내 첫 유전자 치료제로 판매허가를 받았다.
그러나 2액의 형질전환세포가 연골세포가 아니라 종양을 유발할 가능성이 있는 신장세포인 것으로 드러나 식약처는 지난 5월 인보사의 판매허가를 취소했다.